NGS-אפשר RNAתֶרַפּיָה:מחזור-מלא של מחקר ופיתוח ותיעוש
פתרון NGS הוא אפתרון זיהוי דיוק מקיף המיועד לתרופות RNA חדישות- כגון טיפול ב-mRNA, טיפול ב-siRNA וטיפול בעריכת RNA. הוא מתמקד בדיוק ברצף, בשלמות וביציבות הגנטית של מולקולות RNA. באמצעות שלוש טכנולוגיות ליבה-רצף mRNA, ניתוח וריאנטים נדירים במיוחד והערכת שלמות RNA-זה מכסה את כל תהליך בקרת האיכות של טיפול ב-RNA ממחקר ופיתוח מוקדם, ייצור פיילוט ועד למסחור. זה עוזר לחברות להתגבר על צווארי בקבוק בפיתוח תרופות RNA, לעמוד בדרישות עמידה ברגולציה גלובלית ולהבטיח בטיחות ויעילות המוצר.

בּוֹחֵןתוכן שירות
• בדיקת תוכן:קביעת רצף באורך-מלא: באמצעות טכנולוגיית-נאמנות RNA-seq גבוהה, רצף ה-mRNA באורך-מלא מנותח לחלוטין כדי לאמת את הדיוק של רצפי הקידוד והלא-קידוד (UTR) וכדי לסנן לאיתור חריגות ברצף כגון מוטציות נקודתיות, מחיקות והחדרות;
•ניתוח איזומר: עבור מולקולות mRNA מורכבות, זהה את הסוגים והפרופורציות של איזומרי שחבור אלטרנטיביים והעריך את השפעתם על תפקוד התרופה;
אימות עקביות רצף: השווה רצפי mRNA מאצוות ייצור שונות ובתנאי אחסון שונים כדי להבטיח יציבות רצף בין אצווה ובתוך חיי המדף;
יתרונות טכניים: כיסוי רצף > 99%, דיוק יישור רצף גדול מ-99% או שווה ל-99%, ויכול ללכוד במדויק וריאציות של רצף-נמוך.
• יכולות זיהוי:הוא יכול לזהות במדויק גרסאות נדירות ביותר בתדירות נמוכה (כגון מוטציות נקודתיות נדירות, רצפים כימריים וגרסאות הקשורות-לשפלה).
• תמיכה טכנית:המערכת משתמשת ברצף אולטרה-עמוק בשילוב עם אלגוריתמים ביואינפורמטיקה קנייניים כדי לסנן ביעילות רעשי רקע ולשפר את הדיוק של זיהוי גרסאות נדירות.
השלמות של מולקולות RNA קובעת ישירות את יעילות התרגום והאפקט הטיפולי שלהן, ומהווה אינדיקטור מרכזי לבקרת איכות של טיפול ב-RNA.
אימות תקינות-מלא:היחס באורך מלא- של מולקולות mRNA/siRNA מוערך על ידי אלקטרופורזה נימית וניתוח כיסוי RNA-seq כדי לזהות תוצרי קטוע והשפלה;
ניתוח יציבות מבנה משני:נעשה שימוש באלגוריתם חיזוי של קיפול RNA בשילוב עם אימות ניסיוני כדי להעריך את שלמות המבנה המשני של מולקולת ה-RNA, תוך הימנעות מההשפעה של חריגות מבניות על מסירה ותפקוד;
היקף היישום לבדיקה
טיפול ב-mRNA
חיסוני mRNA COVID-19, חיסוני mRNA טיפוליים לסרטן, תרופות mRNA להחלפת חלבון וכו'.
טיפול ב-RNA קטן
תרופות siRNA, מחקים/מעכבי miRNA וכו';
טיפולי עריכת RNA
תרופות לעריכת RNA בתיווך CRISPR-Cas13-, טיפולי שינוי RNA בתיווך אנזים ADAR וכו'.
טיפולי RNA אחרים כוללים
תרופות RNA מעגליות, טיפולים ארוכים ללא- RNA (lncRNA) ותרופות RNA aptamer.

